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作者：梦美生命 | 来源：原创 | 发布：2026-06-08 15:50:50 | 访问量: 33678次
近日，《Nature Biotechnology》发表了一项基因编辑领域的重要研究。意大利科学家开发了一种名为SMArT的筛选技术，可以精准区分“被正确修复的细胞”和“被意外剪坏的细胞”。实验证明，该技术能将“修好”的目标细胞纯度提升到80%~100%，同时清除掉那些可能带有基因毒性的错误编辑产物。经过筛选的健康造血干细胞移植到小鼠体内后，成功建立了长期、安全的血液系统。
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这项研究的核心思想是：基因编辑不仅要问“改了多少细胞”，更要问“有多少细胞是被真正修好、没有附带损伤的”。
基因编辑的两条不同路径
这项研究聚焦的是体细胞基因编辑——具体来说是造血干细胞。体细胞编辑只影响被治疗的患者本人，修改不会遗传给后代。正因为如此，体细胞基因编辑已在临床落地：2023年，全球首款基于CRISPR的疗法Casgevy在英国和美国相继获批上市，用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β-地中海贫血，标志着基因编辑从实验室走向临床的历史性跨越。
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然而，将基因编辑技术应用于人类生殖细胞或早期胚胎，则进入了完全不同的伦理与安全维度。可遗传的基因编辑一旦在胚胎阶段进行，修改将进入这个人的每一个细胞，并将被传递给所有后代。
基因编辑不能用于人类胚胎的三重理由
1.安全性：脱靶效应与附带损伤难以完全排除
CRISPR-Cas9编辑DNA后，细胞主要通过非同源末端连接通路进行修复，这种通路容易出错，而研究者真正需要的同源定向修复效率却很低。更麻烦的是，同一位点可能同时发生多种不同类型的修复事件，包括正确整合、错误整合、小片段插入缺失乃至大片段重排。
若用基因编辑技术编辑人类胚胎时，可能会在目标位点或其附近产生意想不到的大的基因组改变，而这些改变可能被标准评估方法忽略。
2.不确定性：胚胎无法“筛选”，受编辑的胚胎只能被移植或废弃
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体细胞编辑可以淘汰掉编辑失败的细胞，只使用成功的;而胚胎编辑根本没有“筛选”这个选项——每一个受编辑的胚胎，要么被移植(无论编辑结果如何)，要么被废弃。更何况，胚胎编辑容易出现嵌合体现象，即部分细胞被成功编辑、部分未被编辑。这种混合状态下的胚胎发育后果目前完全无法预测。
更安全、更成熟的路径是胚胎筛选而非胚胎改造
SMArT研究的核心逻辑是“把修好的细胞挑出来”，而PGT(胚胎植入前遗传学检测)的逻辑与此相通，但筛查时间点完全不同。SMArT是编辑后筛选，PGT是移植前筛选：无需对胚胎做任何基因修改，只需提取极少量细胞进行分析，选出染色体正常或不携带特定致病基因的胚胎进行移植。两者共享一个核心原则：不依赖运气，依靠精准筛选。
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目前，PGT技术平台涵盖三个分支：PGT-A筛查胚胎23对染色体的数目是否存在异常，适用于高龄女性、反复种植失败及反复流产人群;PGT-M针对已知致病位点的单基因遗传病进行检测，可有效阻断亨廷顿舞蹈症、脊髓性肌萎缩症、地中海贫血等近300种单基因遗传病的代际传递;PGT-SR针对父母一方或双方存在染色体结构异常的情况进行检测。在遗传咨询和知情同意的框架下，PGT为遗传病家庭提供了一条切实可行、全球广泛应用的生育路径。
HRC Fertility的PGT技术平台与服务支持
将SMArT研究所追求的“精准筛选、排除风险”理念落在辅助生殖临床实践中的，正是PGT技术。HRC Fertility的PGT技术平台已涵盖PGT-A、PGT-M和PGT-SR三个分支，可在胚胎移植前完成全面的遗传学评估。
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HRC在加州的核心胚胎实验室获得CAP和CLIA双重国际认证，在全美生殖实验室领域，能够同时持有这两项认证的机构比例不高，HRC多年来始终维持这一体系化管理标准。在硬件配置上，HRC应用Geri®时差成像系统和CHLOE EQ AI分析平台。前者采用独立封闭式培养舱设计，以固定时间间隔自动连续拍摄胚胎发育的全过程影像;后者对数百万张胚胎发育图像进行学习，可自动标注原核形成时间、卵裂同步性等形态动力学参数，生成关于胚胎发育潜力的量化参考报告。AI辅助评估与PGT遗传学筛查相结合，使胚胎筛选从“形态观察”和“遗传信息”两个维度同时获得数据支撑。
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